Esta página es una traducción del inglés. Si hay alguna diferencia, la versión en inglés es la de referencia. Consulte siempre a su médico.
Enfermedad de Stargardt · Guía de tratamientos
Tratamientos en estudio para la enfermedad de Stargardt.
Todavía no hay un tratamiento aprobado para la enfermedad de Stargardt, pero se están probando más de una docena. Esta guía explica cada uno con palabras sencillas.
Cada estudio tiene sus propias reglas. Estas son pautas generales y no reemplazan la conversación con su especialista en retina.
Hágase una prueba genética.
Casi todos los estudios piden un informe de prueba genética que muestre cambios en el gen ABCA4. Si no se la ha hecho, pregunte a su médico. Vea nuestra guía de pruebas genéticas.
Enfermedad en etapa temprana.
Si su visión todavía es bastante buena, los estudios de medicamentos y de algunas terapias génicas buscan frenar el daño y proteger la visión que tiene.
Pastillas o inyecciones en el ojo que intentan frenar el daño. No reemplazan el gen ABCA4, así que pueden ayudar a personas con muchos cambios distintos en ABCA4. La mayoría se prueba en personas que todavía ven bastante bien, porque el objetivo es proteger la retina que queda.
Tinlarebant LBS-008
Belite Bio
En revisión por la FDA
Baja una proteína de la sangre (RBP4) que lleva la vitamina A al ojo. Con menos vitamina A en la retina se acumulan menos productos de desecho tóxicos.
Cómo se administra
Una pastilla al día
Resultados hasta ahora
En el estudio de fase 3 DRAGON (104 personas de 12 a 20 años), las zonas dañadas de la retina crecieron cerca de un 36% más despacio que con placebo durante 2 años. La visión para leer se mantuvo más o menos igual en ambos grupos, lo cual es esperable en 2 años. En estudios anteriores, algunas personas notaron un tono amarillo en su visión o tardaron más en adaptarse a la oscuridad; estos efectos fueron en su mayoría leves.
Quién puede participar
DRAGON incluyó a personas de 12 a 20 años con Stargardt y al menos un cambio en ABCA4.
Últimas noticias
La FDA aceptó la solicitud con revisión prioritaria en agosto de 2026. Se espera una decisión antes del 12 de febrero de 2027.
Alkeus Pharmaceuticals (en proceso de compra por Tarsus)
Fase 3
Reclutando ahora
Una forma de vitamina A modificada especialmente. Está hecha para convertirse en desecho tóxico mucho más despacio que la vitamina A normal.
Cómo se administra
Una cápsula al día
Resultados hasta ahora
En el estudio TEASE-1 (50 personas), las zonas dañadas crecieron más despacio que en el grupo sin tratamiento. Fue bien tolerado y no hubo informes de ceguera nocturna. Los resultados se publicaron en JAMA Ophthalmology en 2026.
Quién puede participar
NORTHSTAR: de 8 a 45 años, enfermedad de Stargardt típica y un informe de prueba genética.
Últimas noticias
El estudio de fase 3 NORTHSTAR empezó a tratar a pacientes en junio de 2026 y planea incluir a unas 230 personas.
La metformina ya se usa mucho para la diabetes. Los investigadores están probando si también ayuda a las células de la retina a soportar el estrés y frena la enfermedad de Stargardt.
Cómo se administra
Una pastilla, un medicamento común para la diabetes
Resultados hasta ahora
Todavía no se han publicado resultados.
Quién puede participar
Desde los 12 años, con al menos un cambio en ABCA4 y Stargardt típica en ambos ojos.
CITY-RBP4(City Therapeutics). Una inyección bajo la piel que baja la RBP4, el mismo objetivo que tinlarebant. Primer estudio en voluntarios sanos y en personas con Stargardt de 12 a 45 años. NCT07836452Reclutando ahora
Disulfiram(Universidad de Rochester). Un medicamento antiguo (Antabuse) que se está probando para ver si mejora la visión en varias degeneraciones de la retina. Estudio pequeño e inicial, adultos desde los 18 años. NCT06319872Reclutando ahora
2 de 4
Terapias génicas para ABCA4.
Estos tratamientos intentan corregir la causa de raíz dando a la retina un gen ABCA4 que funcione, o reparando el que falla. Necesita una prueba genética que muestre cambios en ABCA4. El gen ABCA4 es demasiado grande para el virus que se usa normalmente, así que la mayoría usa dos virus que llevan cada uno la mitad del gen. Todos se dan una sola vez, con una cirugía del ojo que coloca el tratamiento debajo de la retina.
SB-007
SpliceBio
Fase 1/2
Reclutando ahora
Dos virus llevan cada uno la mitad del gen ABCA4. Dentro de la célula, las dos mitades de la proteína se unen para formar la proteína ABCA4 completa y funcional.
Cómo se administra
Cirugía del ojo una sola vez (inyección debajo de la retina)
Resultados hasta ahora
Todavía no se han publicado resultados.
Quién puede participar
De 12 a 65 años, con cambios en las dos copias de ABCA4.
Últimas noticias
La segunda parte del estudio, que compara a las personas tratadas con un grupo sin tratamiento, empezó en enero de 2026.
Dos virus llevan cada uno una parte del gen ABCA4. La célula une los dos mensajes para formar ABCA4 completo.
Cómo se administra
Cirugía del ojo una sola vez (inyección debajo de la retina)
Resultados hasta ahora
Resultados iniciales de la empresa (2026): mejoras de la visión en varios pacientes y ningún efecto secundario grave hasta ahora. Son resultados tempranos, en pocas personas y todavía no revisados por expertos independientes.
Quién puede participar
Desde los 6 años, con cambios en las dos copias de ABCA4 y mala visión en el ojo que se va a tratar.
JWK006(Hospital West China). Una terapia génica para ABCA4 que se aplica debajo de la retina. Estudio pequeño en China, de 10 a 18 años. NCT06300476En curso, sin reclutar
HG005(HuidaGene Therapeutics). Un tratamiento génico que se aplica debajo de la retina. Estudio pequeño e inicial en China, de 6 a 17 años. NCT07063251Reclutando ahora
ZVS106e(Centro Oftalmológico Zhongshan). Una terapia génica de ABCA4 en dos partes. Estudio pequeño e inicial en China, desde los 8 años. NCT07241169Reclutando ahora
Edición de bases(Beam Therapeutics y otros). Herramientas que corrigen una sola letra del ADN dentro del ojo. Todavía en pruebas de laboratorio; aún no se han probado en personas.
3 de 4
Tratamientos que no dependen de su gen.
A veces se llaman tratamientos independientes del gen o de la mutación. No corrigen ABCA4, así que funcionan igual sin importar qué cambio genético tenga. Algunos intentan proteger la retina que todavía tiene. Otros ayudan a las células que sobreviven a hacer el trabajo de las células sensibles a la luz que se perdieron; estos son sobre todo para personas con pérdida de visión avanzada.
OCU410ST
Ocugen
Fase 2/3
No reemplaza ABCA4. Lleva otro gen, RORA, que ayuda a controlar la acumulación de desechos y la inflamación en la retina. Por eso se puede usar sin importar qué cambios en ABCA4 tenga.
Cómo se administra
Cirugía del ojo una sola vez (inyección debajo de la retina)
Resultados hasta ahora
En el estudio anterior de fase 1, según la empresa, las zonas dañadas crecieron más despacio en los ojos tratados que en los no tratados. No se han informado efectos secundarios graves relacionados con el tratamiento.
Quién puede participar
Desde los 5 años, con un diagnóstico genético de Stargardt.
Últimas noticias
Los 63 participantes ya recibieron el tratamiento. Ocugen planea compartir los resultados principales y presentar la solicitud a la FDA en 2027.
Terapia optogenética. Añade una proteína sensible a la luz a otras células de la retina (células bipolares) que suelen sobrevivir, para que respondan a la luz cuando los bastones y los conos ya no están.
Cómo se administra
Una inyección en el ojo, en la consulta (sin cirugía)
Resultados hasta ahora
En el estudio STARLIGHT (6 personas con pérdida de visión avanzada), la visión mejoró en promedio unas 5 letras en la tabla de la vista después de 48 semanas, y más al usar una lupa. No se informaron efectos secundarios graves. Fue un estudio pequeño sin grupo de comparación.
Quién puede participar
STARLIGHT incluyó a personas desde los 16 años con visión muy baja (aprox. 20/400 a 20/1600) en el ojo tratado.
Últimas noticias
Para Stargardt, Nanoscope acordó con la FDA el diseño de un estudio de fase 3. Para la retinosis pigmentaria, la FDA aceptó su solicitud en 2026 y se espera una decisión en la primera mitad de 2027.
Terapia optogenética, con una idea parecida a MCO-010. Hace que las células de la retina que sobreviven (células ganglionares) sean sensibles a la luz.
Cómo se administra
Una inyección en el ojo, en la consulta (sin cirugía)
Resultados hasta ahora
Todavía no se han publicado resultados.
Quién puede participar
Desde los 16 años, con diagnóstico genético de Stargardt y una pérdida de visión dentro de los límites del estudio.
Últimas noticias
Empezó en enero de 2026, con unas 18 personas previstas.
No es un medicamento ni un gen. Las gafas envían la imagen al chip como luz invisible, y el chip la convierte en señales que la retina que queda puede pasar al cerebro.
Cómo se administra
Cirugía del ojo para colocar un pequeño chip inalámbrico debajo de la retina, que se usa con unas gafas especiales con cámara
Resultados hasta ahora
Todavía no hay resultados en Stargardt. El mismo implante se ha probado en personas con degeneración macular seca avanzada relacionada con la edad.
Quién puede participar
Adultos desde los 18 años con una enfermedad hereditaria de la retina, visión central de 20/320 o peor y una zona dañada lo bastante grande en el centro de la retina.
Células cultivadas en el laboratorio a partir de células madre se colocan debajo de la retina para reemplazar las células que se perdieron. Estos estudios están en una etapa temprana y prueban sobre todo la seguridad. Suelen ser para personas con una pérdida de visión importante.
OpCT-001
BlueRock Therapeutics (Bayer)
Fase 1/2a
Reclutando ahora
Precursores de células sensibles a la luz (fotorreceptores) cultivados a partir de células madre pluripotentes inducidas, que se obtienen de células adultas y no de embriones.
Cómo se administra
Cirugía del ojo (células colocadas debajo de la retina)
Resultados hasta ahora
Todavía no se han publicado resultados.
Quién puede participar
Adultos desde los 18 años con un diagnóstico genético de una enfermedad hereditaria de las células sensibles a la luz, como retinosis pigmentaria, síndrome de Usher o distrofia de conos y bastones, y baja visión. Pregunte al equipo del estudio si la enfermedad de Stargardt califica.
Células de soporte de la retina (epitelio pigmentario de la retina, o EPR) cultivadas a partir de células madre y diseñadas para servir a cualquier persona, sin necesidad de un donante compatible.
Cómo se administra
Cirugía del ojo (células colocadas debajo de la retina)
Resultados hasta ahora
Todavía no se han publicado resultados.
Quién puede participar
Desde los 6 años, con Stargardt o una enfermedad parecida a Stargardt confirmada por prueba genética.
No todos los tratamientos funcionan. Saber lo que ya se ha probado le ayuda a entender las noticias.
Tratamientos anteriores
Avacincaptad pegol (Zimura)(Astellas (antes Iveric Bio)). Inyecciones en el ojo que bloquean una parte del sistema inmunitario (complemento C5). En el estudio de fase 2b STAR, el daño creció al mismo ritmo que con una inyección simulada. Está aprobado para la atrofia geográfica de la degeneración macular relacionada con la edad, no para Stargardt. NCT03364153Terminado
Emixustat(Kubota Vision). Una pastilla diaria que hace más lento el ciclo de la vitamina A. En el estudio de fase 3 SeaSTAR no frenó el crecimiento de las zonas dañadas en comparación con el placebo. NCT03772665Terminado
SAR422459 (StarGen)(Sanofi). Una de las primeras terapias génicas para ABCA4, con un lentivirus. El estudio se detuvo; continúa el seguimiento de seguridad a largo plazo de los pacientes tratados. NCT01367444Detenido antes de tiempo
MA09-hRPE(Astellas). Células de soporte (EPR) cultivadas a partir de células madre embrionarias. Estos primeros estudios se centraron en la seguridad. Astellas ahora está probando un producto celular más nuevo, ASP2020. NCT01469832Terminado
Una advertencia. Tenga cuidado con las clínicas que cobran por tratamientos de 'células madre' para los ojos. Los ensayos clínicos de verdad no le cobran por participar. Algunas personas han perdido la vista después de inyecciones de células madre no probadas. Hable con su especialista en retina antes de aceptar cualquier tratamiento.
Última revisión de nuestro equipo: 26 de octubre de 2026. Basado en la hoja informativa para pacientes del laboratorio Tsang 'Stargardt Tables' (actualización de julio de 2026), revisada de nuevo con ClinicalTrials.gov, anuncios de las empresas y artículos publicados.
Preguntas para su médico.
¿Mis resultados genéticos confirman una enfermedad de Stargardt causada por ABCA4?
¿Mi visión y el daño de mi retina encajan con alguno de estos estudios?
¿Qué centros de estudio están más cerca de mí y a quién debo contactar?
¿Qué implicaría participar: cirugía, visitas, viajes y por cuánto tiempo?
¿Debo evitar los suplementos de vitamina A y usar lentes de sol al aire libre?
Esta guía es solo para educación general y no recomienda ningún tratamiento ni estudio. Incluir un estudio no significa que lo dirijamos, que reclutemos para él ni que lo respaldemos.